Terapia génica para luchar contra la enfermedad de Wilson
“La terapia génica que hemos desarrollado con el impulso de la Fundació Per Amor a l’Art cura la enfermedad de Wilson en ratones. Ahora seguimos investigando para pasar a los ensayos clínicos en humanos.”
– Dra. Gloria González
Descripción:
La relación CIMA-Fundació Per Amor a l’Art comenzó antes de que se creara esta última, directamente con sus fundadores, en septiembre del 2012. Y dio como primer paso la formación del primer “Equipo Wilson”; un equipo de investigadores integrado en el programa de terapia génica del CIMA.
Colaborador:
Centro de Investigación Medica Aplicada Universidad de Navarra (CIMA)
Investigadora principal:
Gloria González Aseguinolaza
ggasegui@unav.es
Fecha del proyecto: 2012 – 2014
Resultados y publicaciones:
Tras analizar la eficacia terapéutica de nuestros virus de terapia génica en ratones enfermos de Wilson, comprobamos que un virus (AAV) portador del gen, con la versión correcta de la proteína ATP7B, corrige el origen y anula los síntomas de la enfermedad.
Estos resultados han sido publicados en la prestigiosa revista Journal of Hepatology. Y han tenido una excelente acogida en el campo.
El siguiente reto es llegar a los ensayos con humanos.
Ver informe“Terapia génica para luchar contra la enfermedad de Wilson”