Pfizer apuesta por una terapia génica para la Enfermedad de Wilson originada en el CIMA de la Universidad de Navarra que impulsó en sus inicios la Fundació Per Amor a l’Art

La compañía farmacéutica Pfizer y la biotecnológica Vivet Therapeutics (“Vivet”), especializada en desarrollar tratamientos innovadores de terapia génica para enfermedades hepáticas raras, han anunciado que “Pfizer ha adquirido una participación del 15% en Vivet y obtenido una opción exclusiva para adquirir todas sus acciones en circulación”. Pfizer y Vivet colaborarán en el desarrollo de VTX-801, un tratamiento propiedad exclusiva de Vivet para la enfermedad de Wilson que procede del Cima Universidad de Navarra. La Fundació Per Amor a l’Art impulsó este proyecto en sus inicios desde su área de Investigación.

La enfermedad de Wilson se debe a la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. Se trata de una patología rara que afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo. En la actualidad no existe un tratamiento eficaz contra la enfermedad, por lo que investigadores del Cima desarrollaron VTX-801, un vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en modelos preclínicos. Este prometedor tratamiento está designado como “medicamento huérfano” por la Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos y la Comisión Europea.

Gloria González-Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica del Cima y miembro del Equipo Wilson de la Fundació Per Amor a l’Art, es también cofundadora y principal directora científica de Vivet. Según ha declarado en nota de prensa, “el potencial de VTX-801 ya se ha demostrado en modelos preclínicos y nuestra asociación con Pfizer contribuirá a acelerar el desarrollo de VTX-801 y expandirá otras de nuestras tecnologías innovadoras”.

Cima Universidad de Navarra cedió la licencia exclusiva a Vivet en 2016.