Impulsem una nova prometedora teràpia gènica per a la malaltia de Wilson

Científics del Centre d’Investigació Mèdica Aplicada (CIMA) de la Universitat de Navarra han dissenyat un mètode prometedor de teràpia gènica per a tractar la malaltia de Wilson. Els primers assaigs clínics en pacients estan previstos per a 2018 amb el nou tractament VTX801, que corregeix en ratolins un estat avançat d’esta malaltia rara.

La teràpia gènica consisteix a introduir la versió correcta del gen en les cèl·lules danyades mitjançant vehicles o vectors, generalment virus modificats en el laboratori que perden la seua capacitat de causar malaltia però mantenen la seua habilitat per penetrar en les cèl·lules.

L’equip de Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Teràpia gènica del CIMA, ha dissenyat VTX801, un vector viral que corregeix un estat avançat de la malaltia de Wilson en ratolins.

Esta investigació ha estat impulsada per la Fundació Per Amor a l’Art.