Impulsamos una nueva prometedora terapia génica para la enfermedad de Wilson
Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han diseñado un método prometedor de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson. Los primeros ensayos clínicos en pacientes están previstos para 2018 con el nuevo tratamiento VTX801, que corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara.
La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.
El equipo de Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, ha diseñado VTX801, un vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones.
Esta investigación ha sido impulsada por la Fundació Per Amor a l’Art.
