Designat “medicament orfe” un producte per a tractar la malaltia de Wilson desenvolupat en el CIMA amb l’impuls de FPAA
Seguim apropant la investigació al pacient. Un producte de teràpia gènica desenvolupat al centre d’Investigació Mèdica Aplicada (CIMA) de la Universitat de Navarra ha estat designat per les entitats reguladores europees i nord-americanes com “medicament orfe” per a tractar la malaltia de Wilson. Una investigació que va arrancar gràcies a l’ajuda de la Fundació Per Amor a l’Art.
El CIMA ha llicenciat la patent del producte, VTX-801, a la companyia biotecnològica Vivet Therapeutics, que preveu iniciar els assajos clínics en pacients amb aquesta malaltia rara a finals de 2018.
La FDA i la Comissió Europea atorguen la designació de medicament orfe als productes que demostren un valor terapèutic potencial en el tractament de malalties rares o poc comuns, com és la malaltia de Wilson. Segons explica la Dra. Glòria González Aseguinolaza, directora del Programa de Teràpia Gènica i Regulació de l’Expressió Gènica del CIMA i responsable del projecte, “l’aprovació per part d’aquestes entitats reguladores permet accelerar els temps de revisió fins a la seua aplicació en pacients i reduir els costos del procés “. Així mateix, aquest tipus de designació garanteix l’exclusivitat en el mercat durant 10 i 7 anys a Europa i Estats Units, respectivament.
Tractament amb una única injecció
La malaltia de Wilson és un trastorn hereditari amb una incidència d’un cas cada 30.000 habitants. Està causada per la mutació del gen ATP7B, encarregat del metabolisme del coure, el que provoca que aquest metall s’acumule en el fetge i, després, en altres teixits. El seu tractament actual intenta mitigar el progrés de la malaltia i consisteix en ingerir diverses pastilles diàries de per vida, amb importants molèsties per al pacient i una cronicitat que suposa una elevada despesa sanitària a nivell global.
