Designado “medicamento huérfano” un producto para tratar la enfermedad de Wilson desarrollado en el CIMA con el impulso de FPAA
Seguimos acercando la investigación al paciente. Un producto de terapia génica desarrollado en el centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra ha sido designado por las entidades reguladoras europeas y estadounidenses como “medicamento huérfano” para tratar la enfermedad de Wilson. Una investigación que arrancó gracias a la ayuda de la Fundació Per Amor a l’Art.
El CIMA ha licenciado la patente del producto, VTX-801, a la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics, quien prevé iniciar los ensayos clínicos en pacientes con esta enfermedad rara finales de 2018.
La FDA y la Comisión Europea otorgan la designación de medicamento huérfano a los productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, como es la enfermedad de Wilson. Según explica la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA y responsable del proyecto, “la aprobación por parte de estas entidades reguladoras permite acelerar los tiempos de revisión hasta su aplicación en pacientes y reducir los costes del proceso”. Asimismo, este tipo de designación garantiza la exclusividad en el mercado durante 10 y 7 años en Europa y Estados Unidos, respectivamente.
Tratamiento con una única inyección
La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario con una incidencia de 1 caso cada 30.000 habitantes. Está causada por la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y, después, en otros tejidos. Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global.
Los investigadores del CIMA han desarrollado mediante terapia génica un vector terapéutico, VTX-801, que corrige el origen y revierte los síntomas de esta enfermedad hepática rara. Según explica la Dra. González Aseguinolaza, “La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio. Nuestra estrategia consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”
