Teràpia gènica per a lluitar contra la malaltia de Wilson
“La teràpia gènica que hem desenrotllat amb l’impuls de la Fundacio Per Amor a l’Art cura la malaltia de Wilson en ratolins. Ara continuem investigant per a passar als assajos clínics en humans.”
– Dra. Gloria González
Descripció:
La relació CIMA-Fundació Per Amor a l’Art va començar abans de que es creara esta útlima, directament amb els seus fundadors, al setembre del 2012. I va donar com a primer pas la formació del primer “Equip Wilson”, un equip d’investigadors integrat en el programa de teràpia gènica del CIMA.
Col·laborador:
Centro de Investigación Medica Aplicada Universidad de Navarra (CIMA)
Investigadora principal:
Gloria González Aseguinolaza
ggasegui@unav.es
Data del projecte: 2012 – 2014
Resultats i publicacions:
Després d’analitzar l’eficàcia terapèutica dels nostres virus de teràpia gènica en ratolins malalts de Wilson, comprovàrem que un virus (AAV) portador del gen, amb la versió correcta de la proteïna ATP7B, corregix l’origen i anul·la els símptomes de la malaltia.
Estos resultats han sigut publicats recentment en la prestigiosa revista Journal of Hepatology. I han tingut una excel·lent acollida en el camp.
El següent repte és arribar als assajos amb humans.
Veure informe “Terapia gènica per a lluitar contra la malaltia de Wilson”